A autorização para importar o ALN-6457 foi concedida em caráter excepcional porque o produto ainda não tem registro comercial, representante legal no Brasil ou estudos formalmente iniciados em seres humanos. A substância está em fase pré-clínica para doenças priônicas, entre elas a doença de Creutzfeldt-Jakob.
Mila Seidl, esposa de Lito Sousa, afirmou que o acesso não resultou de privilégio e que a própria família conduziu os contatos com a farmacêutica, com a participação dos médicos responsáveis pelo acompanhamento do influenciador. O pedido foi formalizado pelo Einstein Hospital Israelita depois que Lito foi aceito pela empresa em um programa de uso compassivo.
Esse mecanismo permite que pacientes com doenças graves, sem alternativas terapêuticas, recebam medicamentos experimentais. A autorização, segundo Mila, não criou uma regra específica para o caso de Lito.
Como o pedido foi apresentado
A família tentou inicialmente incluir Lito em um estudo experimental, mas não conseguiu uma vaga. Mila disse que a negativa não ocorreu por falta de elegibilidade, e sim porque o estudo estava fechado. Depois, ela e os médicos reuniram exames, documentos científicos e informações fornecidas pela farmacêutica para apresentar outra solicitação.
Após conseguir contato com outra empresa, a família participou de uma reunião e expôs o caso do influenciador. A farmacêutica autorizou o acesso à substância por meio do uso compassivo. Em seguida, foram buscadas as autorizações necessárias nos Estados Unidos e no Brasil, com a participação da empresa, do hospital, da Anvisa, do Ministério da Saúde e da FDA.
Mila também negou que ministros, empresários ou a Anvisa tenham viabilizado a obtenção do medicamento. Ela afirmou que não houve dinheiro público nem financiamento de terceiros até o momento e disse que a família não abriu campanha de arrecadação.
A esposa de Lito pretende divulgar o caminho adotado para orientar outras famílias. Na avaliação dela, embora o uso compassivo esteja previsto nas normas, não são claras as informações sobre documentos, órgãos envolvidos e tramitação.
Análise e situação do tratamento
Mila relatou que os órgãos envolvidos reconheceram a urgência do caso e aceleraram a análise. Ainda assim, afirmou que o procedimento levou cerca de uma semana, período que considerou angustiante diante da evolução da doença. Para ela, o caso pode contribuir para a criação de fluxos mais rápidos em situações semelhantes.
A Anvisa considerou, na análise, a evolução rápida e irreversível da doença, a falta de alternativas terapêuticas e a ausência de patrocinador ou representante responsável pelo produto no Brasil. Ainda não foram informados a forma de administração do ALN-6457 nem o início do tratamento. Ao anunciar a autorização, Mila disse que a expectativa era que o medicamento chegasse ao Brasil em sete a nove dias.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, progressiva e não tem, até o momento, tratamento aprovado capaz de interromper ou reverter sua evolução. A enfermidade está associada ao acúmulo de uma proteína anormal, chamada príon, no cérebro, com destruição de neurônios. Entre os efeitos descritos estão perda de memória, alterações de comportamento, tremores e dificuldade de movimentação.
Lito tem 59 anos e deixou o Einstein na terça-feira (1º), depois de mais de 20 dias internado. Em casa, passou a receber cuidados paliativos de enfermeiros e de uma equipe multidisciplinar. A família afirma que essa assistência não significa que ele esteja em fase terminal e que o objetivo é controlar sintomas, reduzir o sofrimento e preservar a qualidade de vida enquanto continuam as buscas por alternativas.
Dados do Ministério da Saúde registram 547 casos confirmados da doença no Brasil entre 2005 e 2021. Conforme a literatura reunida pela pasta, aproximadamente 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses.
